{"id":1931,"date":"2019-02-22T16:09:37","date_gmt":"2019-02-22T15:09:37","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=1931"},"modified":"2019-02-22T16:09:37","modified_gmt":"2019-02-22T15:09:37","slug":"un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/","title":{"rendered":"Un estudio con un nuevo f\u00e1rmaco recluta pacientes de ELA"},"content":{"rendered":"<p>Nos hacemos eco de una informaci\u00f3n que publica la web de la <a href=\"http:\/\/www.fundaciomiquelvalls.org\/es\/\">Fundaci\u00f3n Miquel Valls<\/a> y que es relevante para los pacientes de ELA, como los de nuestra Unidad de Enfermedades de Motoneurona, que pueden optar a participar en un nuevo estudio en fase III con el f\u00e1rmaco Arimoclomol. El estudio tiene como objetivo evaluar este medicamento hu\u00e9rfano en comparaci\u00f3n con un placebo para examinar si alarga la capacidad de respiraci\u00f3n sin asistencia, si mejora la supervivencia, si mejora el estado funcional y si su uso es seguro.<\/p>\n<p>La farmac\u00e9utica Orphazyme comenzar\u00e1 el estudio en unas semanas en diferentes centros de investigaci\u00f3n y hospitales de Estados Unidos, Canad\u00e1 y Europa. En el Estado, los centros que lo llevar\u00e1n a cabo son el Hospital Carlos III de Madrid y el Hospital Universitario Vall d&#8217;Hebron en Barcelona.<\/p>\n<p>El Arimoclomol es un f\u00e1rmaco experimental que act\u00faa aumentando la &#8220;respuesta del choque t\u00e9rmico&#8221; natural mediante el cual el organismo minimiza los efectos nocivos de las prote\u00ednas mal plegadas (se cree que este mal plegamiento de las prote\u00ednas juega un papel clave en el desarrollando de la ELA) garantizando que se replieguen correctamente o se eliminen de las c\u00e9lulas.<\/p>\n<p><img loading=\"lazy\" class=\"alignnone size-full wp-image-1929\" src=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_.png\" alt=\"\" width=\"1200\" height=\"450\" srcset=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_.png 1200w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-300x113.png 300w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-768x288.png 768w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-1024x384.png 1024w\" sizes=\"(max-width: 1200px) 100vw, 1200px\" \/><\/p>\n<p>El ensayo aproximadamente tendr\u00e1 una duraci\u00f3n de 18 meses en que el paciente se tomar\u00e1 1200 mg \/ d\u00eda (400 mg tres veces al d\u00eda en formato c\u00e1psula) de este medicamento o del placebo.<\/p>\n<p>A continuaci\u00f3n, os dejamos con los criterios de inclusi\u00f3n para este estudio. Se deben cumplir todos para poder empezar la selecci\u00f3n de reclutamiento:<\/p>\n<ul>\n<li>Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado para escribir y cumplir los procedimientos del ensayo.<\/li>\n<li>Los sujetos ser\u00e1n hombres o mujeres de al menos 18 a\u00f1os de edad.<\/li>\n<li>Los sujetos deben cumplir los criterios revisados \u200b\u200bde &#8220;El Escorial de ELA&#8221; cl\u00ednicamente posible, ELA cl\u00ednicamente probable \/ cl\u00ednicamente probable soportado por los valores anal\u00edticos, ELA cl\u00ednicamente definida o ELA familiar.<\/li>\n<li>18 meses o menos desde la primera aparici\u00f3n de debilidad (por ejemplo, debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultades respiratorias)<\/li>\n<li>ALSFRS-R 35 y pron\u00f3stico de% de pie 70% de la selecci\u00f3n<\/li>\n<li>Capaz y dispuesto a desplazarse hasta el centro y, en opini\u00f3n del investigador, es probable que acuda a las visitas durante al menos 24 semanas.<\/li>\n<li>Dosis estable de riluzol (50mg dos veces al d\u00eda) durante al menos los 14 d\u00edas anteriores al d\u00eda 1 (visita basal) o no haberlo tomado durante los 14 d\u00edas anteriores al d\u00eda 1.<\/li>\n<li>Todas las mujeres sexualmente activas potencialmente f\u00e9rtiles deben aceptar no intentar quedarse embarazadas y utilizar un m\u00e9todo anticonceptivo de gran eficacia durante el ensayo hasta 1 mes despu\u00e9s de la administraci\u00f3n de la \u00faltima dosis de la medicaci\u00f3n del ensayo. Si un sujeto es un hombre sexualmente activo con parejas femeninas potencialmente f\u00e9rtiles, deben utilizar preservativo con o sin espermicida adem\u00e1s del m\u00e9todo anticonceptivo que utilizan sus parejas durante el ensayo hasta 3 meses despu\u00e9s de la administraci\u00f3n de la \u00faltima dosis del f\u00e1rmaco del ensayo.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Al igual que hay unos criterios de inclusi\u00f3n, tambi\u00e9n hay unos criterios de exclusi\u00f3n, que son los siguientes:<\/p>\n<ul>\n<li>Traqueotom\u00eda o uso de ventilaci\u00f3n no invasiva durante m\u00e1s de 2 horas durante las horas de vigilancia en el momento de las visitas de selecci\u00f3n y basal.<\/li>\n<li>Embarazada o en periodo de lactancia.<\/li>\n<li>Utilizando la actualidad, o previsi\u00f3n de que vaya a utilizar un marcapasos diafragm\u00e1tico durante el ensayo.<\/li>\n<li>Exposici\u00f3n a algunos tratamientos en fase de investigaci\u00f3n en las 4 semanas o &lt;5 semanas anteriores a la visita de selecci\u00f3n, lo que sea m\u00e1s largo, y \/ o ha participado en alg\u00fan ensayo cl\u00ednico previo de ELA recibiendo tratamiento farmacol\u00f3gico activo ( con la excepci\u00f3n descrita al criterio de exclusi\u00f3n 5).<\/li>\n<li>Previamente o actualmente tratado con edaravona. Aunque, se prev\u00e9 inclusi\u00f3n en el ensayo de hasta 18 sujetos con tratamiento estable (es decir, durante al menos 6 meses) con edaravona y que cumplan todos los dem\u00e1s criterios de idoneidad (limitados en los pa\u00edses en que el edaravona cuenta con autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n como tratamiento de la ELA).<\/li>\n<li>Alguna de las condiciones m\u00e9dicamente significativas que se indican a continuaci\u00f3n:<br \/>\na. Deterioro \/ disfunci\u00f3n neurol\u00f3gica o enfermedad psiqui\u00e1trica inestable que, en opini\u00f3n del investigador, probablemente interfiere en la valoraci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la ELA.<br \/>\nb. Enfermedad inestable cl\u00ednicamente significativa que no sea ELA que supondr\u00eda un riesgo en caso de que el sujeto participara en el ensayo.<br \/>\nc. Presencia de demencia que afecta a la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado, de acuerdo con la decisi\u00f3n del IP.<br \/>\nd. Alergia o intolerancia conocida o sospechosa al PEI (arimoclomol o sus componentes)<br \/>\ne. Infecci\u00f3n cr\u00f3nica, especialmente por el VIH o por el virus de la hepatitis B o c.<br \/>\nf. Nefropat\u00eda o hepatopat\u00eda cl\u00ednicamente significativa.<br \/>\ng. Valores de aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa y lactato deshidrogenasa 3 veces el l\u00edmite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina 2 veces el LSN o creatinina 1,5 veces el LSN. Las pruebas anal\u00edticas se podr\u00e1n repetir una vez durante la selecci\u00f3n. Los motivos para repetir las pruebas anal\u00edticas pueden incluir el hecho de que se haya suspendido el medicamento que provocaba la alteraci\u00f3n anal\u00edtica, que ya no existe otra causa de la que se sospechaba o para descartar un error de laboratorio.<br \/>\nh. C\u00e1ncer que se encuentre en ese momento en tratamiento activo o que sea probable que necesite tratamiento durante el ensayo que pueda alterar la funci\u00f3n del sujeto y, por consiguiente, interferir en la evaluaci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la ELA.<br \/>\ny. Cualquier otro trastorno que, en opini\u00f3n del investigador, supondr\u00eda un riesgo para el sujeto en caso de que participara en el ensayo, interferir\u00eda en la evaluaci\u00f3n de la seguridad o tendr\u00eda un mayor riesgo de provocar la muerte durante el ensayo.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Si est\u00e1is interesados \u200b\u200ben participar en este estudio, y cumpl\u00eds todos los criterios de inclusi\u00f3n y ninguno de exclusi\u00f3n, podeis poneros en contacto con uno de los dos centros del pa\u00eds que est\u00e1n reclutando pacientes, y que est\u00e9 m\u00e1s cerca de vosotros, para pedir informaci\u00f3n:<\/p>\n<p>Hospital Universitario Valle de Hebr\u00f3n &#8211; Barcelona<br \/>\nContacto: Ana Canovas<br \/>\n932746000 ext: 2780 \/\/ cs.ana.belen@gmail.com<\/p>\n<p>Hospital Carlos III &#8211; Hospital Universitario La Paz &#8211; Madrid<br \/>\nContacto: Saul Mar\u00edn<br \/>\n686061101 \/\/ smeoc@hotmail.com<\/p>\n<p>Toda la informaci\u00f3n relacionada con el ensayo se puede encontrar en estas webs especializadas:<br \/>\n<a href=\"https:\/\/www.orphazyme.com\/about-arimoclomol\/\">Orphazyme<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/study\/NCT03491462?term=Orphazyme&amp;show_locs=Y\">US National Library of Medicine\u00a0<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/alsnewstoday.com\/2018\/08\/14\/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol\/\">A News Today\u00a0<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/www.als.net\/als-research\/clinical-trials\/360\/?fbclid=IwAR0h8xz76Gsl_jDVyXFxY9JCbfC9tr4MlVogiA1kxEL2HJjRrHkZ75tmBC0\">ALS.net<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/reec.aemps.es\/reec\/public\/web.html\">Registro Espa\u00f1ol de Estudios Cl\u00ednicos<\/a><\/p>\n<div class=\"sharedaddy sd-sharing-enabled\"><div class=\"robots-nocontent sd-block sd-social sd-social-icon sd-sharing\"><h3 class=\"sd-title\">Comparteix aix\u00f2:<\/h3><div class=\"sd-content\"><ul><li class=\"share-facebook\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-facebook-1931\" class=\"share-facebook sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/?share=facebook\" target=\"_blank\" title=\"Comparteix al Facebook\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Comparteix al Facebook (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-twitter\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-twitter-1931\" class=\"share-twitter sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/?share=twitter\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir al Twitter\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir al Twitter (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-google-plus-1\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-google-1931\" class=\"share-google-plus-1 sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/?share=google-plus-1\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir a Google+\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir a Google+ (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-email\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-email sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/?share=email\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-print\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-print sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudio-con-un-nuevo-farmaco-recluta-pacientes-de-ela\/\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per imprimir\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per imprimir (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-end\"><\/li><\/ul><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nos hacemos eco de una informaci\u00f3n que publica la web de la Fundaci\u00f3n Miquel Valls y que es relevante para los pacientes de ELA, como los de nuestra Unidad de Enfermedades de Motoneurona, que pueden optar a participar en un &hellip; 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