{"id":1928,"date":"2019-02-22T15:54:55","date_gmt":"2019-02-22T14:54:55","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=1928"},"modified":"2019-02-22T16:10:27","modified_gmt":"2019-02-22T15:10:27","slug":"un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/","title":{"rendered":"Un estudi cl\u00ednic amb un nou f\u00e0rmac recluta pacients d\u2019ELA"},"content":{"rendered":"<p>Ens fem ress\u00f2 d&#8217;una informaci\u00f3 que publica el web de la <a href=\"http:\/\/www.fundaciomiquelvalls.org\/ca\/\">Fundaci\u00f3 Miquel Valls<\/a> i que \u00e9s rellevant per a als pacients d\u2019ELA, com ara els de la nostra Unitat de Malalties de Motoneurona, que poden optar a participar a un nou estudi en Fase III amb el f\u00e0rmac Arimoclomol. L&#8217;estui t\u00e9 com a objectiu avaluar aquest medicament orfe en comparaci\u00f3 amb un placebo per examinar si allarga la capacitat de respiraci\u00f3 sense assist\u00e8ncia, si millora la superviv\u00e8ncia, si millora l\u2019estat funcional i si el seu \u00fas \u00e9s segur.<\/p>\n<p>La farmac\u00e8utica\u00a0Orphazyme\u00a0comen\u00e7ar\u00e0 l\u2019estudi en unes setmanes a diferents centres d\u2019investigaci\u00f3 i hospitals d\u2019Estats Units, Canad\u00e0 i Europa. A l\u2019Estat els centres que ho portaran a terme son\u00a0l\u2019Hospital Carlos III de Madrid i l\u2019Hospital Universitari Vall d\u2019Hebron a Barcelona.<\/p>\n<p>L\u2019Arimoclomol es un f\u00e0rmac experimental que actua augmentant la \u201cresposta del xoc t\u00e8rmic\u201d natural mitjan\u00e7ant el qual l\u2019organisme minimitza els efectes nocius de les prote\u00efnes mal plegades (es creu que aquest mal plegament de les prote\u00efnes juga un paper clau en el desenvolupant de l\u2019ELA) garantint que es repleguin correctament o s\u2019eliminin de les c\u00e8l\u00b7lules.<\/p>\n<p><img loading=\"lazy\" class=\"alignnone size-full wp-image-1929\" src=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_.png\" alt=\"\" width=\"1200\" height=\"450\" srcset=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_.png 1200w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-300x113.png 300w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-768x288.png 768w, http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2019\/02\/1200px-Arimoclomol.svg_-1024x384.png 1024w\" sizes=\"(max-width: 1200px) 100vw, 1200px\" \/><\/p>\n<p>L\u2019assaig aproximadament tindr\u00e0 una\u00a0duraci\u00f3 de 18 mesos\u00a0en que el pacient es prendr\u00e0 1200 mg\/dia (400mg tres vegades al dia en format c\u00e0psula)\u00a0d\u2019aquest medicament o del placebo.<\/p>\n<p>A continuaci\u00f3, us deixem amb\u00a0els criteris d\u2019inclusi\u00f3\u00a0per aquest estudi. S&#8217;han de complir tots per poder comen\u00e7ar la selecci\u00f3 de reclutament:<\/p>\n<ul>\n<li>Capa\u00e7 i disposat a donar el seu consentiment informat per escriure i complir els procediments de l\u2019assaig.<\/li>\n<li>Els subjectes seran homes o dones d\u2019almenys 18 anys d\u2019edat.<\/li>\n<li>Els subjectes han de complir els criteris revisats de \u201cEl Escorial de ELA\u201d cl\u00ednicament possible, ELA cl\u00ednicament probable\/cl\u00ednicament probable suportat per els valors anal\u00edtics, ELA cl\u00ednicament definida o ELA familiar.<\/li>\n<li>18 mesos o menys des de la primera aparici\u00f3 de debilitat (per exemple, debilitat a les extremitats, dis\u00e0rtria, disf\u00e0gia, dificultats respirat\u00f2ries).<\/li>\n<li>ALSFRS-R 35 i pron\u00f2stic de % de peu 70% de la selecci\u00f3<\/li>\n<li>Capa\u00e7 i disposat a despla\u00e7ar-se fins al centre i, en opini\u00f3 de l\u2019investigador, \u00e9s provable que acudeixi a les visites durant almenys 24 setmanes.<\/li>\n<li>Dosi estable de riluzol (50mg dos vegades al dia) durant almenys els 14\u00a0 dies anteriors al dia 1 (visita basal) o no haver-lo pres durant els 14 dies anteriors al dia 1.<\/li>\n<li>Totes les dones sexualment actives potencialment f\u00e8rtils han d\u2019acceptar no intentar quedar-se embarassades i utilitzar un m\u00e8tode anticonceptiu de gran efic\u00e0cia durant l\u2019assaig fins 1 mes despr\u00e9s de l\u2019administraci\u00f3 de l\u2019\u00faltima dosi de la medicaci\u00f3 de l\u2019assaig. Si un subjecte es un home sexualment actiu amb parelles femenines potencialment f\u00e8rtils, han d\u2019utilitzar preservatiu amb o sense espermicida a m\u00e9s del m\u00e8tode anticonceptiu que utilitzen les seves parelles durant l\u2019assaig fins a 3 mesos despr\u00e9s de l\u2019administraci\u00f3 de la \u00faltima dosi del f\u00e0rmac de l\u2019assaiig.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Igual que hi ha uns criteris d\u2019inclusi\u00f3, tamb\u00e9 hi ha uns\u00a0criteris d\u2019exclusi\u00f3, que son els seg\u00fcents:<\/p>\n<ul>\n<li>Traqueotomia o us de ventilaci\u00f3 no invasiva durant m\u00e9s de 2 hores durant les hores de vigil\u00e0ncia en el moment de les visites de selecci\u00f3 i basal.<\/li>\n<li>Embarassada o en per\u00edode de lact\u00e0ncia.<\/li>\n<li>Utilitzant a l\u2019actualitat, o previsi\u00f3 de que vagi a utilitzar un marcapassos diafragm\u00e0tic durant l\u2019assaig.<\/li>\n<li>Exposici\u00f3 a alguns tractaments en fase d\u2019investigaci\u00f3 en les 4 setmanes o &lt;5 setmanes anteriors a la visita de selecci\u00f3, el que sigui m\u00e9s llarg, i\/o ha participat a algun assaig cl\u00ednic previ d\u2019ELA rebent tractament farmacol\u00f2gic actiu (amb l\u2019excepci\u00f3 descrita al criteri d\u2019exclusi\u00f3 5).<\/li>\n<li>Pr\u00e8viament o actualment tractat amb edaravona. Encara que, es preveu inclusi\u00f3 a l\u2019assaig de fins a 18 subjectes amb tractament estable (\u00e9s a dir, durant almenys 6 mesos) amb edaravona y que compleixin tots els dem\u00e9s criteris d\u2019idone\u00eftat (limitats als pa\u00efsos en que l\u2019edaravona compta amb autoritzaci\u00f3 de comercialitzaci\u00f3 com a tractament de l\u2019ELA).<\/li>\n<li>Alguna de les condicions m\u00e8dicament significatives que s\u2019indiquen a continuaci\u00f3:<br \/>\nDeteriorament\/disfunci\u00f3 neurol\u00f2gica o malaltia psiqui\u00e0trica inestable que, en opini\u00f3 de l\u2019investigador, probablement interfereix a la valoraci\u00f3 de la progressi\u00f3 de l\u2019ELA.<\/li>\n<li>Malaltia inestable cl\u00ednicament significativa que no sigui ELA que suposaria un risc en cas de que el subjecte particip\u00e9s a l\u2019assaig.<\/li>\n<li>Presencia de dem\u00e8ncia que afecta a la capacitat del subjecte per donar el seu consentiment informat, d\u2019acord amb la decisi\u00f3 del IP.<\/li>\n<li>Al\u00b7l\u00e8rgia o intoler\u00e0ncia coneguda o sospitosa al PEI (arimoclomol o els seus components)<\/li>\n<li>Infecci\u00f3 cr\u00f2nica, especialment pel VIH o pel virus de l\u2019hepatitis B o c.<br \/>\nNefropatia o hepatopatia cl\u00ednicament significativa.<\/li>\n<li>Valors d\u2019 aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa i lactato deshidrogenasa 3 vegades al l\u00edmit superior de la normalitat (LSN), bilirrubina 2 vegades el LSN o creatinina 1,5 vegades el LSN. Les proves anal\u00edtiques es podran repetir una vegada durant la selecci\u00f3. Els motius per repetir les proves anal\u00edtiques poden incloure el fet de que s\u2019hagi susp\u00e8s el medicament que provocava l\u2019alteraci\u00f3 anal\u00edtica, que ja no existeix una altre causa de la que se sospitava o per descartar un error de laboratori.<\/li>\n<li>C\u00e0ncer que es trobi en aquest moment en tractament actiu o que sigui probable que necessiti tractament durant l\u2019assaig que pugui alterar la funci\u00f3 del subjecte i, per conseg\u00fcent, interferir a l\u2019avaluaci\u00f3 de la progressi\u00f3 de l\u2019ELA.<\/li>\n<li>Qualsevol altre trastorn que, en opini\u00f3 de l\u2019investigador, suposaria un risc pel subjecte en cas de que particip\u00e9s a l\u2019assaig, interferiria a l\u2019avaluaci\u00f3 de la seguretat o tindria un major risc de provocar la mort durant l\u2019assaig.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Si esteu interessats en participar a aquest estudi, i compliu tots els criteris d\u2019inclusi\u00f3 i cap d\u2019exclusi\u00f3,\u00a0podeu posar-vos en contacte amb un dels dos centres del pa\u00eds que estan reclutant pacients,\u00a0i que estigui m\u00e9s a prop de vosaltres, per demanar informaci\u00f3:<br \/>\nHospital Universitari Vall d&#8217;Hebron \u2013 Barcelona<br \/>\nContacte: Ana Canovas<br \/>\n932746000 ext: 2780 \/\/ cs.ana.belen@gmail.com<\/p>\n<p>Hospital Carlos III &#8211; Hospital Universitario La Paz \u2013 Madrid<br \/>\nContacte: Saul Mar\u00edn<br \/>\n686061101 \/\/ smeoc@hotmail.com<\/p>\n<p>Tota la informaci\u00f3 relacionada amb l\u2019assaig la podeu trobar a aquestes webs especialitzades:<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/www.orphazyme.com\/about-arimoclomol\/\">Orphazyme\u00a0<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/study\/NCT03491462?term=Orphazyme&amp;show_locs=Y\">US National Library of Medicine\u00a0<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/alsnewstoday.com\/2018\/08\/14\/orphazyme-doses-first-als-patient-phase-3-trial-arimoclomol\/\">ALS News Today\u00a0<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/www.als.net\/als-research\/clinical-trials\/360\/?fbclid=IwAR0h8xz76Gsl_jDVyXFxY9JCbfC9tr4MlVogiA1kxEL2HJjRrHkZ75tmBC0\">ALS.net<\/a><br \/>\n<a href=\"https:\/\/reec.aemps.es\/reec\/public\/web.html\">Registro Espa\u00f1ol de Estudios Cl\u00ednicos<\/a><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<div class=\"sharedaddy sd-sharing-enabled\"><div class=\"robots-nocontent sd-block sd-social sd-social-icon sd-sharing\"><h3 class=\"sd-title\">Comparteix aix\u00f2:<\/h3><div class=\"sd-content\"><ul><li class=\"share-facebook\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-facebook-1928\" class=\"share-facebook sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=facebook\" target=\"_blank\" title=\"Comparteix al Facebook\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Comparteix al Facebook (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-twitter\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-twitter-1928\" class=\"share-twitter sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=twitter\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir al Twitter\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir al Twitter (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-google-plus-1\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-google-1928\" class=\"share-google-plus-1 sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=google-plus-1\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir a Google+\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir a Google+ (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-email\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-email sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=email\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-print\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-print sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per imprimir\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per imprimir (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-end\"><\/li><\/ul><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Ens fem ress\u00f2 d&#8217;una informaci\u00f3 que publica el web de la Fundaci\u00f3 Miquel Valls i que \u00e9s rellevant per a als pacients d\u2019ELA, com ara els de la nostra Unitat de Malalties de Motoneurona, que poden optar a participar a &hellip; <a href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/\">Continua llegint <span class=\"meta-nav\">&rarr;<\/span><\/a><\/p>\n<div class=\"sharedaddy sd-sharing-enabled\"><div class=\"robots-nocontent sd-block sd-social sd-social-icon sd-sharing\"><h3 class=\"sd-title\">Comparteix aix\u00f2:<\/h3><div class=\"sd-content\"><ul><li class=\"share-facebook\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-facebook-1928\" class=\"share-facebook sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=facebook\" target=\"_blank\" title=\"Comparteix al Facebook\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Comparteix al Facebook (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-twitter\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-twitter-1928\" class=\"share-twitter sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=twitter\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir al Twitter\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir al Twitter (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-google-plus-1\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"sharing-google-1928\" class=\"share-google-plus-1 sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=google-plus-1\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per compartir a Google+\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per compartir a Google+ (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-email\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-email sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/?share=email\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per enviar un correu electr\u00f2nic a un amic (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-print\"><a rel=\"nofollow\" data-shared=\"\" class=\"share-print sd-button share-icon no-text\" href=\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-estudi-clinic-amb-un-nou-farmac-recluta-pacients-dela\/\" target=\"_blank\" title=\"Feu clic per imprimir\"><span><\/span><span class=\"sharing-screen-reader-text\">Feu clic per imprimir (Opens in new window)<\/span><\/a><\/li><li class=\"share-end\"><\/li><\/ul><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"author":10,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[102,438],"tags":[479,481],"_links":{"self":[{"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1928"}],"collection":[{"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/users\/10"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1928"}],"version-history":[{"count":2,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1928\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1933,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1928\/revisions\/1933"}],"wp:attachment":[{"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1928"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1928"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1928"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}