La ciudad eslovena de Ljbljana acogi\u00f3 entre los dias 18 y 20 de mayo la reuni\u00f3n de la red europea de investigaci\u00f3n de la ELA ENCALS. Los miembros de la Unidad Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitario de Bellvitge que participaron en el encuentro resumen a continuaci\u00f3n las conclusiones m\u00e1s relevantes en relaci\u00f3n a dos de los f\u00e1rmacos en que m\u00e1s expectativas est\u00e1n abriendo en los \u00faltimos meses: el edaravone y el masitinib.<\/p>\n
Las perspectivas del edaravone<\/strong><\/p>\n La empresa Mitsubishi Tanaba present\u00f3 los datos del estudio de extensi\u00f3n de su medicamento Edaravone en pacientes de ELA. El Edaravone es un medicamento aprobado para su uso en pacientes con ELA desde el a\u00f1o 2015 en Jap\u00f3n y que recientemente ha sido aprobado tambi\u00e9n por la FDA para su uso en Estados Unidos.<\/p>\n Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 d\u00edas y ciclos posteriores de 10 d\u00edas. Su mecanismo de acci\u00f3n te\u00f3rico es la inhibici\u00f3n del da\u00f1o oxidativo mediado por radicales libres y su principal efecto adverso es la aparici\u00f3n de lesiones cut\u00e1neas y equimosis en relaci\u00f3n con las venopunciones repetidas.<\/p>\n Existen varios ensayos cl\u00ednicos disponibles, que inicialmente resultaron negativos.\u00a0 En el \u00faltimo ensayo, a seis meses, se restringieron notoriamente los criterios de inclusi\u00f3n a formas en fases muy iniciales de la enfermedad y que demostraran un ritmo de empeoramiento importante previo al inicio del estudio.\u00a0 Restringiendo a este subgrupo de pacientes, Edaravone tiene un efecto modesto sobre la progresi\u00f3n en la escala funcional de la enfermedad a seis meses, y no tiene efecto sobre la supervivencia. En ning\u00fan caso revierte o detiene la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n Los datos presentados en el ENCALS muestran que el efecto beneficioso del f\u00e1rmaco se mantiene siguiendo a los pacientes a un a\u00f1o. Durante la reuni\u00f3n se coment\u00f3 la reciente aprobaci\u00f3n por parte de la FDA,\u00a0 sorprendente e inhabitual\u00a0 por tratarse de un ensayo realizado a solo 6 meses de seguimiento y en poblaci\u00f3n asi\u00e1tica.\u00a0 La empresa a\u00fan no ha contactado con la Agencia Europea del Medicamento para su posible comercializaci\u00f3n dentro de la uni\u00f3n europea.<\/p>\n Resultados del masitinib<\/strong><\/p>\n El Dr. Jesus Mora Pardina, del hospital Carlos III de Madrid, present\u00f3 los resultados del ensayo fase III con el inhibidor de tirosina quinasa Masitinib.\u00a0 Se trata de\u00a0 un ensayo internacional, con\u00a0 participantes de Europa, Canada y Argentina,\u00a0 llevado a cabo por la farmac\u00e9utica francesa ABscience.<\/p>\n En primer lugar se presentaron resultados de ensayos precl\u00ednicos de masitinib en modelos celulares que muestran un posible mecanismo neuroprotector mediante la inhibici\u00f3n de formas aberrantes de microglia, las c\u00e9lulas encargadas del control de la respuesta inflamatoria en el sistema nervioso central.<\/p>\n El estudio reclut\u00f3 a un total de 394 pacientes que toman riluzole y les asign\u00f3 de manera aleatoria a recibir masitimib en dosis de 3 mg\/kg\/d\u00eda, 4.5 mg\/kg\/d\u00eda o placebo durante 48 semanas. El\u00a0 objetivo principal era objetivar un descenso en la progresi\u00f3n de la escala funcional ALSFRS.\u00a0\u00a0 Los datos presentados por el Dr. Mora indican que los pacientes que recibieron la dosis de 4.5 mg\u00a0 tuvieron una ca\u00edda menor de la escala funcional comparados con el placebo, adem\u00e1s de una menor ca\u00edda en otros objetivos como las escalas de calidad de vida y de funci\u00f3n respiratoria. No hubo diferencias significativas entre el grupo tratado con 3 mg\/Lg dia y el placebo en el objetivo principal.<\/p>\n De acuerdo con los datos presentados por la compa\u00f1\u00eda, los efectos adversos principales se presentaron a nivel de reacciones cut\u00e1neas y\u00a0 gastrointestinales. Los an\u00e1lisis secundarios de los datos,\u00a0 que deben ser tomados con precauci\u00f3n desde el punto de vista metodol\u00f3gico,\u00a0 sugieren que pacientes con formas de enfermedad mas lentas o en etapas mas tempranas de la enfermedad pueden tener un mayor beneficio de la medicaci\u00f3n.<\/p>\n Aunque alentadores, los resultados no muestran en ning\u00fan caso revertir o detener los s\u00edntomas de la ELA. Los investigadores del grupo ENCALS trasladaron al laboratorio diversas preguntas sobre la metodolog\u00eda estad\u00edstica empleada en el an\u00e1lisis de los datos, en especial sobre el uso de an\u00e1lisis de subgrupos. La presentaci\u00f3n de estos datos coincide con una orden de la agencia francesa del medicamento de detener el reclutamiento de ensayos cl\u00ednicos de Masitinib por problemas detectados en el sistema de farmacovigilancia y de buenas pr\u00e1cticas durante la realizaci\u00f3n de estudios en otra enfermedad, la mastocitosis. La comercializaci\u00f3n de Masitinib quedar\u00e1 por tanto sujeta a\u00a0 la resoluci\u00f3n de estos inconvenientes y a la probable realizaci\u00f3n de un estudio confirmatorio que permita despejar las dudas metodol\u00f3gicas expuestas.<\/p>\nComparteix aix\u00f2:<\/h3>